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Maladie génétique, elle est jusqu'à aujourd'hui incurable. Des essais encourageants ont été réalisés en 1998 par l'équipe du Pr José-Alain Sahel de l'université de Strasbourg. Chez la souris, des bâtonnets d'individus sains ont été isolés et transplantés chez des individus atteints d'une forme de rétinite pigmentaire. Les bâtonnets greffés sécrètent une substance qui protège les cônes de la destruction. Cette technique devrait être applicable à l'homme. Une supplémentation en vitamine A pourrait freiner l'évolution de la maladie. De même, un régime enrichi en Oméga3 retarderait l'apparition de la cécité. Certains syndromes (rares) ont également un traitement spécifique efficace : un régime pauvre en acide phytanique, peut stopper l'évolution de la maladie de Refsum .
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